'Oscar da ciência' concedido à equipe responsável pela terapia genética que restaura a visão perdida.
PN - O casal Jean Bennett e Albert Maguire desenvolveu o Luxturna, que ajudou um paciente a ver o rosto de seu filho pela primeira vez.
Um casal que se conheceu em torno de um cérebro dissecado e que posteriormente criou a primeira terapia genética aprovada para a cegueira foi agraciado com um dos prêmios mais lucrativos da ciência.
A bióloga molecular Jean Bennett e o oftalmologista Albert Maguire dividem o prêmio Breakthrough de US$ 3 milhões (R$ 11,5 milhões) em ciências da vida com a médica Katherine High pelo projeto de 25 anos, durante o qual o casal adotou dois cães que haviam tratado da cegueira.
A terapia, chamada Luxturna, foi aprovada nos EUA em 2017 e transformou a vida de pessoas nascidas com amaurose congênita de Leber (ACL), uma doença genética que normalmente causa cegueira total no início da idade adulta.
A comprovação da eficácia da terapia veio em um ensaio clínico no qual um paciente descreveu ter visto o rosto do filho pela primeira vez, os veios da madeira dos móveis e os galhos balançando ao vento. Outros pacientes relataram melhorias profundas semelhantes.
“Fiquei impressionado”, disse Bennett, que agora está aposentado da Universidade da Pensilvânia. “Foi um dos momentos de descoberta mais milagrosos que se pode imaginar.”
Bennett afirmou que este é um momento "extremamente empolgante" para a pesquisa científica e médica, mas alertou que os ataques da administração americana à ciência podem "causar danos por gerações", levando-a a temer uma fuga de cérebros da qual o país terá dificuldades para se recuperar.
“As agendas tornaram-se politizadas, as agências governamentais que apoiam a pesquisa básica e aplicada foram prejudicadas, consultores e especialistas qualificados foram demitidos ou fugiram, e as diretrizes revisadas contradizem décadas de pesquisa rigorosa”, disse ela.
Os prêmios Breakthrough, descritos por seus fundadores do Vale do Silício como o Oscar da ciência, foram entregues no sábado à noite em uma cerimônia glamorosa em Los Angeles. Outros prêmios na área de ciências da vida celebraram uma terapia gênica para anemia falciforme e beta-talassemia, e a descoberta de fatores genéticos causadores da demência frontotemporal e da ELA (esclerose lateral amiotrófica), a forma de doença do neurônio motor que afetou o cosmólogo Stephen Hawking.
Bennett e Maguire se conheceram na Faculdade de Medicina de Harvard, quando foram designados para dissecar um cérebro. Mais tarde, na Universidade da Pensilvânia, eles se dedicaram a estudar a LCA (Ataxia Cerebral de Lewy). A doença estava ligada a defeitos em um gene chamado RPE65, mas os cientistas não tinham as ferramentas para corrigi-los. Bennett persistiu mesmo assim. "A vantagem de ser jovem e ingênua é que eu não sabia o que não sabia", disse ela.
Após anos de trabalho, Bennett e Maguire desenvolveram uma terapia genética que introduzia uma versão funcional do gene nas células da retina. Testes em animais e ensaios clínicos em humanos, desenvolvidos em parceria com Katherine High, mostraram que a terapia restaurava a visão perdida. Dois cães que eles trataram durante o processo, Venus e Mercury, tornaram-se os animais de estimação do casal.
Um segundo prêmio na área de ciências da vida foi concedido a Swee Lay Thein, pesquisador sênior dos Institutos Nacionais de Saúde dos EUA , e Stuart Orkin, médico-cientista da Escola de Medicina de Harvard, por seu trabalho em uma terapia gênica para anemia falciforme e beta-talassemia. Ambas as doenças são causadas por defeitos nas versões adultas da hemoglobina, a proteína que permite que os glóbulos vermelhos transportem oxigênio pelo corpo.
A dupla descobriu que a desativação de um gene chamado BCL11A forçava as células a produzirem a forma fetal saudável da hemoglobina, tratando eficazmente as doenças. O trabalho levou ao desenvolvimento do Casgevy, uma terapia inovadora que funciona "editando" as células-tronco sanguíneas dos pacientes e reinfundindo-as no corpo.
Thein, que descobriu a BCL11A no King's College London na década de 2000, disse que a terapia era "incrivelmente intensa", mas que a área estava avançando rapidamente. Em vez de extrair as células dos pacientes para edição, as novas abordagens visam corrigi-las dentro do corpo ou tratar as doenças com comprimidos.
“Não é o tipo de terapia, pelo menos nesta geração, que vai eliminar a doença para os pacientes”, disse Orkin. “Na minha opinião, neste momento, é o primeiro grande passo. Mas, para reduzir o impacto da doença, que é o objetivo, precisamos de um tipo de terapia mais fácil de usar.”
Assim como Bennett, Orkin lamentou os ataques do governo à ciência americana. “Estávamos em uma era de ouro da ciência biomédica. Universidades e centros médicos operavam com alta eficiência e rapidez. Agora, há ataques a instituições acadêmicas, desmantelando a infraestrutura científica que foi criada ao longo de muitos anos”, disse ele. “Não consigo entender por que pessoas em posições de liderança desejariam fazer isso.”
O prêmio Breakthrough de matemática foi concedido a trabalhos sobre equações de evolução não lineares, que descrevem como sistemas complexos mudam ao longo do tempo, enquanto os prêmios de física homenagearam trabalhos sobre a força que mantém os núcleos atômicos unidos e um esforço de várias décadas para medir múons, os primos pesados do elétron.
Planetário Notícias
Por: Ian Sample
Fonte: The Guardian
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